5月30日是世界多发性硬化日，今年的主题是“连接，我们一起连接”，旨在加强多发性硬化患者之间、患者与社会之间的连接，帮助他们获得更多的理解和关爱。
多发性硬化(MS)是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，患者自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能损伤，大多数患者在20-40岁出现首次症状，这是全球除外伤以外最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。2018年5月，多发性硬化被纳入我国《第一批罕见病目录》。新京报记者依据丁香园Insight数据库进行不完全统计，国内已有10余家企业在布局多发性硬化领域，多数为仿制。
6款MS疾病修正治疗药物国内获批上市
《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，在多发性硬化的诊疗方面，仍然有50%的患者被误诊；三分之一的患者因为疗效不佳或副作用而停止DMT治疗(疾病修正治疗)；超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾；高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学。长时间的病痛与价值感的缺失，导致患者心理问题突出，有超过90%的患者对未来人生存在不同程度的恐惧感。
病痛挑战基金会脱髓鞘项目负责人、多发性硬化患者毛毛告诉新京报记者，在2020年做报告调研时，国内只有两种治疗多发性硬化的疾病修正治疗(DMT)药物获批上市，分别为特立氟胺和重组人干扰素β-1b，如今已增加到六种，除上述两种外，还有芬戈莫德、西尼莫德、富马酸二甲酯和奥法妥木单抗。另外，注射用重组人干扰素β-1a虽然已在国内获批，却还未上市。
多发性硬化分为复发缓解型、继发进展型、原发进展型。其中，约85%属于复发缓解型，疾病早期会出现多次复发和缓解。“复发缓解型的患者只要及时确诊、治疗，预后比较好，这一点也容易让人麻痹大意，导致每次复发都有可能留下后遗症。”毛毛说，这类患者如果未能得到有效治疗，15-20年会发展为继发进展型，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。而原发进展型约占10%，这类患者的特点是从一开始起病，功能残疾评分就在进行性恶化。
治疗费用是影响患者持续规范治疗的重要因素之一。“有些患者因为经济原因中断了治疗，我也因此调整过用药。”毛毛称，2014年她首次发病时便得到了确诊，当时使用的是干扰素β1b.由于重组人干扰素β-1b当时在医保目录内，在北京的毛毛所需支付的药费不到两万元/年。2019年底的医保谈判中，干扰素β1b未能成功续约，导致毛毛的药费上涨至10.5万元/年，为此她不得不在2020年换药。今年1月复发时，她再次调整用药，选择了另一款DMT药物。
国内10余家企业布局多发性硬化领域
丁香园Insight数据库显示，在多发性硬化适应症上，国内共有10余家企业在布局。在DMT药物仿制药上，西尼莫德、奥法妥木单抗均无企业布局研发；重组人干扰素β-1b仅有北京金赛狮生物制药技术开发有限责任公司获批临床试验。
富马酸二甲酯则有华海药业、百裕制药、人福药业、青峰药业、翰森制药等10家本土企业布局，华海药业、百裕制药已经申报上市。
芬戈莫德的本土研发上，东阳光药业已于2020年2月提交上市申请，却处于暂停状态。中国人民解放军军事医学科学院毒物药物研究所、山东创新药物研发有限公司、翰森制药、中美华东制药均获批临床试验，康蒂尼药业在进行BE试验、百裕制药则进行到一期临床试验。
特立氟胺的首仿药已经于2021年12月31日获批上市，由盛世泰科研发。此外还有科贝源、科莱博、福瑞康正、山东创新药物研发有限公司四家企业获批临床试验，瑞阳制药正在进行BE试验。欣凯医药正在申请临床。
在全球已获批上市的多发性硬化药物中，渤健的另一款DMT药物富马酸地洛西美酯2021年10月在国内获批临床试验，该药在国内目前没有企业布局仿制药研发。
除上述DMT药物外，荣昌生物1类新药泰它西普也正在针对多发性硬化适应症进行研发，丁香园Insight数据库显示，该适应症的研发已进展到二期临床试验。另外，诺诚健华的奥布替尼也在展开多发性硬化的二期临床试验。2021年7月13日，渤健和诺诚健华宣布，两家公司就奥布替尼达成许可及合作协议，渤健将拥有的其中一项权利，便是奥布替尼在多发性硬化领域的全球独家权利。
（文章来源：新京报）
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